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罹患「慢性淋巴性白血病」治療選擇較少？「這基因」出現變異恐錯失救命時機

2023-07-14 12:00

若罹患罕見的「罹患慢性淋巴性白血病」，不僅第一線治療選擇較少；若有先天基因染色體缺陷，高風險族群更可能錯失關鍵救命時機？所幸新一代口服標靶藥物首納健保，有效延長存活期，對於白血病患者而言可謂如虎添翼。

潮健康／編輯部

慢性淋巴性白血病治療選擇較少？「1基因」變異恐錯失救命時機

台灣癌症基金會賴基銘執行長說明，「血液癌症」主要可分為3大類：血癌（白血病）、淋巴癌、多發性骨髓瘤，下又細分多種類別，分類複雜民眾難以分辨。而血癌當中的慢性淋巴性白血病（CLL）好發於60歲以上銀髮族，因初期無明顯症狀，出現症狀也容易與老化混淆而被忽略，因而被稱為「沉默殺手」。

傳統CLL治療第一線僅有「化療」可供選擇，然而CLL患者當中卻有一群罕見的高風險族群：「17p染色體缺陷」，僅占整體患者近1成（約5%-9%），在傳統治療上卻面臨2大困境：一是對化療反應不佳；二是其預後是CLL病人中較難治。如此治療架構不但無法與國際治療指引接軌，也導致此類高風險族群病人須耗時經歷前期治療失敗，才有機會在後線選擇使用標靶治療。

所幸，今年7月迎來好消息，新一代口服標靶藥物「BTK抑制劑」首獲健保給付，作為慢性淋巴性白血病高風險族群（17p染色體缺陷）一線用藥，讓更多高風險族群病人受惠，治療再翻新篇。

慢性淋巴性白血病最常見「無症狀」！長者體重減輕、無力可能不是老化

慢性淋巴性白血病（CLL）是歐美國家最常見的白血病，但在亞洲的發生率很低。根據國健署109年癌症登記報告顯示，CLL患者共計241人，占白血病發生人數約9%，即使病人數相對少確有逐年緩慢增加的趨勢。多數患者早期並無症狀，都是健檢時因白血球過高而確診。CLL常見的7大症狀包括：

1. 不明原因的體重減輕（半年內下降1成以上）

2. 不明原因的反覆發燒

3. 夜間盜汗

4. 淋巴結腫脹

5. 全身倦怠

6. 食慾不振

7. 全身乏力

由於症狀不典型，常被誤認是「老化」而延誤治療。中華民國血液病學會理事姚明醫師表示，對於慢性淋巴性白血病高危險患者來說，目前唯一可能根治方式為異體造血幹細胞移植，但患者確診時大都已經60-70歲，且超過90%都有合併一種以上的共病，身體難以負荷副作用極大的移植治療，因此治療上以「無症狀者定期追蹤；有症狀者介入治療」為基準，目標以維持患者生活品質、延長病人存活期為主。

17p染色體缺陷對化療反應不佳國際治療準則：第一線應採標靶治療

「基因變異」是慢性淋巴性白血病重要的預後因子，可藉此評估病人接受治療後反應是否良好、疾病進程、治療難易度。CLL病人間基因表現的歧異度非常大，約有數十種基因變異，其中具有17p染色體缺陷的病患通常較早出現症狀且預後最差。

傳統CLL的治療是以化療為主，近年雖有標靶藥物加入，但在使用時機上，仍被規範在化療加單株抗體兩種藥物治療失敗後，才有機會在後線選擇使用標靶藥物。由於患者多為中高齡者，化療帶來的嚴重副作用如噁心、嘔吐、頭暈等，往往使患者難以負荷持續接受療程。

中華民國血液及骨髓移植學會秘書長蔡承宏醫師說明，由於17p染色體缺陷患者對化療反應不佳，研究顯示國內有約10% 的患者具有17p染色體缺陷，中位數存活期僅3-4年，顯著低於沒有基因變異的患者，而這樣的結果也與過往可選擇的治療方式有關。因此美國國家癌症資訊網治療指引（NCCN Guidelines）建議，具有17p染色體缺陷的患者，第一線應使用標靶藥物治療。

蔡承宏醫師補充，過往一線治療選擇有限，患者需先進行化療，但實際上卻反應不佳，反而讓病人錯失治療良機！

新一代口服標靶納健保！有效延長患者存活期

近年新型標靶藥物陸續問世，為癌症患者提供更多元的治療選擇。日前，血液癌症患者前線治療迎來曙光，台灣慢性淋巴性白血病治療也往前邁進一大步，接軌國際治療指引趨勢，不但將新一代口服標靶BTK抑制劑納入健保給付，作為慢性淋巴性白血病高風險族群（17p染色體缺陷）一線用藥；此外針對難治/復發型被套細胞淋巴瘤(rrMCL)患者，也成為二線健保給付用藥。

蔡承宏醫師強調，相較傳統治療，新一代口服標靶BTK抑制劑可顯著提升患者存活率，安全性較高、亦能降低心房顫動、高血壓、出血等副作用，進一步提升患者生活品質。尤其納入健保給付成為一線用藥，也讓高風險的CLL患者少走冤枉路，免於接受不必要的化療過程，幫助患者重拾精彩生活。

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